@genethonfr
Avec plus de 240 scientifiques et professionnels, Généthon a pour objectif de mettre au point des thérapies innovantes qui changent la vie des patients souffrant de maladies génétiques rares. www.genethon.fr
[INDEX ÉGALITÉ FEMMES-HOMMES]
@genethonfr.bsky.social se félicite de nouveau d’avoir obtenu un score 95/100 à l’index égalité femmes-hommes pour l’année 2025.
👉 Pour en savoir: urlr.me/sYSW9V
🔬✨ Aujourd’hui, on célèbre les femmes et les filles de science !
Chez @genethonfr.bsky.social n, elles repoussent les limites de la thérapie génique et font avancer la recherche pour les patients atteints de #maladiesrares.
🔥 Merci pour votre audace, votre talent et votre détermination !
🔬✨ Today, we celebrate women and girls in science!
At @genethonfr.bsky.social , women scientists and experts are pushing the boundaries of gene therapy and advancing research for patients living with #rarediseases.
🔥 Thank you for your boldness, commitment, and determination!
#WomenInScience
@genethonfr.bsky.social annonce avoir conclu un accord de licence avec AskBio pour le développement d'une thérapie génique pour traiter la maladie de Pompe.
👉 www.genethon.fr/genethon-con...
#pompe #partenariat #therapiegenique
📢 @genethonfr.bsky.social signs licensing agreement with AskBio for the development of a gene therapy for Pompe Disease.
👉Full press release : urlr.me/D7huUr
#innovation #licensing #genetherapy #pompe
⏳Lucie, 20 ans, vit avec une calpaïnopathie, une myopathie des ceintures qui affaiblit progressivement ses muscles.
Chez @genethonfr.bsky.social, les chercheurs ont identifié des pistes prometteuses pour cette maladie : il est urgent de les transformer en traitement !
🌟Paulin, 7 ans, est atteint de la myopathie de Duchenne.
Lui et sa famille gardent espoir grâce à de premiers résultats très encourageants d’une thérapie génique menée par @genethonfr.bsky.social dans cette maladie !
💛 Noé, 4 ans, vit avec une amyotrophie spinale, une maladie neuromusculaire rare et dégénérative.
Grâce à un traitement dont la technologie a été conçue à
@genethonfr.bsky.social, le laboratoire du Téléthon, Noé a retrouvé des forces !
Une première à l’ESGCT 2025!
Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase.
Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques.
urlr.me/gRjHpK
@genethonfr.bsky.social
@genethonfr.bsky.social confirms long-term efficacy of its GNT0004 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy at @ESGCT & @WorldMuscleSoc
- Improved motor function
- Slowed disease progression
- Sustained reduction in CPK levels
- No serious side effects
urlr.me/kmfg9M
@genethonfr.bsky.social confirme l’efficacité à long terme de GNT0004 pour traiter la myopathie de Duchenne
- Fonctions motrices améliorées
- Ralentissement de la progression de la maladie
- Taux de CPK réduits durablement
- Aucun effet secondaire grave
urlr.me/CpYtQe
@genethonfr.bsky.social r is registered to attend @alliancerm.bsky.social #CGMesa25! Can't wait to dive into discussions, network with industry leaders, and explore the latest advancements in #cellandgenetherapy.
Let the countdown begin!
See you in Phoenix! 🌵
#CGMESA #GeneTherapy #ClinicalTrial
[ESGCT CONGRES]
🎉 Du 7 au 10 octobre, @genethonfr.bsky.social sera à l'honneur lors du congrès #ESGCT2025 à Séville !
🔬 4 présentations orales, 19 posters – 2 sessions co-présidées.
🌍 Rencontrons-nous!
👉Actualité : urlr.me/aWVrAE
#Genethon #DMD #MaladiesRares #Recherche
[ESGCT CONGRESS]
🎉 From Oct 7–10, @genethonfr.bsky.social
takes center stage at #ESGCT2025 in Seville!
🔬 4 oral presentations, 19 contributions – 2 co-chaired sessions
🌍 Let’s connect, share & inspire!
👉Read the full news : urlr.me/G9t7mv
#Genethon #DMD #RareDiseases #Research
On #WDAD2025, @genethonfr.bsky.social launches the pivotal phase 3 trial of its gene therapy GNT0004 in 🇫🇷 & 🇬🇧.
✅ EMA & MHRA approvals
👦 64 boys (6–10 y/o)
💪 Promising phase 1/2 results
A step closer to a best-in-class treatment for #DMD.
#GeneTherapy #RareDisease
youtu.be/YtTXLbL3cI0?...
@genethonfr.bsky.social to launch Phase 3 trials in 🇫🇷 & 🇬🇧 for GNT0004, a low-dose gene therapy for #DMD!
✅ 64 boys (6–10 yrs)
✅ Dose: 3x10¹³ vg/kg
✅ Trial start Aug/Sept
✅ Based on strong Phase 1/2 results
A major step forward in gene therapy for DMD 💪
urlr.me/Mr7q6Z
#DMD #pivotalphase
🚀 @genethonfr.bsky.social lance la phase pivot de son essai de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de Duchenne !
✅Autorisations 🇫🇷 ANSM (EMA) & 🇬🇧MHRA
✅ 64 enfants inclus
✅ Dose efficace : 3x10¹³ vg/kg
📅Inclusions dès août/septembre
urlr.me/sQejEB
#Duchenne
🌻 International #CriglerNajjar Day
Every day, 10–12h of #phototherapy to survive.
💙 In 2023, first results in @nejm.org confirmed the effectiveness of this innovative #treatment.
👉 Pivotal phase ongoing, now open to children from age 10.
📎 urlr.me/Mj9fNY
🌻 💙 Journée internationale #Crigler-Najjar
Chaque jour, #photothérapie 10–12h pour survivre.
💙En 2023, les 1ers résultats dans le
New England Journal of Medicine ont confirmé l’efficacité de ce #traitement innovant.
👉 Phase pivotale en cours, ouverte aux enfants dès 10 ans.
📎https://urlz.fr/nfgw
📢 @genethonfr.bsky.social unveiled the 2-year follow-up data of GNT0004 gene therapy trial for #Duchenne Muscular Dystrophy at the @asgct.bsky.social in New Orleans.
#ASGCT2025
🔗urlr.me/DsNnHY
BREAKING NEWS
📢@genethonfr.bsky.social a dévoilé aujourd’hui, à #ASGCT2025, les résultats jusqu’à 2 ans de suivi de l’essai clinique de thérapie génique GNT0004 pour la myopathie de #Duchenne.
@asgct.bsky.social
🔗urlr.me/PM6jvR
[#ASGCT2025] 📌Today, Saturday May 17, Sonia Albini and Arnaud Valent will be giving oral presentations! Don’t miss their talks on this final day of #ASGCT2025.
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #ClinicalTrial #DMD
🔬 La banque d’ADN de @genethonfr.bsky.social , première banque européenne pour les maladies génétiques, a été un partenaire clé dans l’essai clinique européen #MIROCALS pour le traitement de la Sclérose Latérale Amyotrophique (SLA).
🔗 urlr.me/Tbmyr4
📢 Rendez-vous le 11 juin 2025 pour assister au GenoTher Summit, un évènement international incontournable pour façonner l'avenir de la thérapie génique !
🎟️ Entrée gratuite – Inscription obligatoire sur Eventbrite
www.eventbrite.com/e/genother-s...
[#ASGCT2025] 📌Today, Thursday May 15, don’t miss oral presentations by Isabelle Richard and Maëlle Ralu!
🤝Come and chat with Sonia Albini at her poster [AMA574].
#GeneTherapy #RareDiseases #AAV #muscle #GeneEditing #Organoid
[#ASGCT2025] 📌Today, Wednesday May 14 don’t miss Jeanette Zanker’s, oral presentation!
🤝Meet our team at the poster sessions:
Marine Laurent Poster [AMA385],
Arnaud Valent Poster [AMA706]
Franck Gaston Poster [AMA1135]
Christian Leborgne [AMA1138]
#GeneEditing #DMD #DSP
[#ASGCT2025]
📌On Tuesday, May 13 Ana Buj-Bello, MD, PhD, from
@genethonfr.bsky.social, will co-chair ”The Advances in Gene Therapy of Neurological Diseases in Small Animal Models” session.
🤝 The opportunity to connect Jeanette Zanker Poster [AMA1431] and Giuseppe Ronzitti Poster [AMA1509].
📢 [Scientific Meeting] The 28th Annual #ASGCT2025 Meeting begins Tuesday 13, May 13, in New-Orleans, LA!
@genethonfr.bsky.social
’s research will be featured in five oral presentations and seven posters!
lnkd.in/edAAJpEN
Looking forward to sharing our latest advances in gene therapy!
#GeneTherapy
⏰ Good morning fellow #CGMED25 attendees! Day 2 of the conference is underway.
Don’t miss @genethonfr.bsky.social 's activities presentation by Angela Columbano, PhD, Head Business Development and Partnership, April 16th at 3.45pm
#GeneTherapy #RareDiseases #BusinessDevelopment #Genother
📢We are pleased to announce, together with I-Stem and @institutdemyologie.bsky.social, the publication of the results using two molecules as potential therapeutic approaches for treating a form of LGMD-R2 in the British Journal of Pharmacology on March 19th.
👉https://urlr.me/bPzaFC
#RareDisease
